罕见病患者期待“有药可用”
年仅9岁的明明，有着和同龄人不一样的童年。奔跑、打闹、玩耍……这些对于普通儿童再正常不过的事，在明明眼中就是一种奢望。前文提到的紧缺药，就是要陪伴他一生的“救命药”。郭杨表示，血友病是一种罕见的遗传性凝血障碍疾病，主要分为甲型、乙型、丙型和血管性假血友病四种，其中前两种最为多见。
血友病这种终身携带的疾病，是无法彻底治愈的。但在治疗方面，只要像糖尿病患者要注射胰岛素一样，定时补充凝血因子，就能大幅降低血友病患者的出血及生命风险，他们可以像平常人一样生活、工作、参加各种社会活动，不影响自然寿命。
北京协和医院血液科主任赵永强表示，目前甲型血友病人需要补充从血浆中提取的血源性凝血因子Ⅷ或采用基因重组技术制备的凝血因子Ⅷ。前者是血浆中提取的血液制剂，目前已涵盖在医保范围内，是最广泛的治疗方式，但会面临短缺问题;后者是利用基因重组技术提取，不受采浆量的影响，它的血源性病毒传播风险要远远低于血源性凝血因子Ⅷ，但因价格问题无法大范围普及使用。而乙型血友病患者目前唯一的治疗方法就是输入血液制剂凝血酶原复合物，里面包含了凝血九因子和其他凝血因子Ⅸ。如果遇到血浆量断档，常会出现无药可用的现象。
“其实血友病人对血液制剂的真正需求量并不是太大，但即使是这种需求现在也很难满足。”赵永强表示，目前针对血友病人的血液制品，有不少医院一直处于缺货或是极少有货的状态，如果真的遇到血友病人，特别是乙型血友病人突然出血，情况就比较紧急。
用可再生的血液拯救生命
为什么血友病人的“救命药”会出现短缺?陈竺表示，首先是生产因子Ⅸ的凝血酶原复合物原料不足。目前，我国共有单采血浆站144家。据统计，2010年全国只有66家单采血浆站年采浆量大于30吨，最少的采浆量仅为1.3吨。主要发达国家千人口血浆采集量在10升/年以上;而我国千人口供浆量仅约为3升/年，远不能满足全国对血液制品基本需求的原料供应。
